2021 01 27
„90 proc. mokslinių tyrimų žlunga dar ikiklinikinių tyrimų stadijoje ir tik 0,1 proc. biomedicininių tyrimų pasiekia rinką produktų pavidalu. Tokia globalia statistika ir renginio „Iš laboratorijos į rinką: ikiklinikiniai ir klinikiniai tyrimai“ pranešėjų įvardinti barjerai parodo, kad ikiklinikinių ir klinikinių tyrimų etapas – rimtas išbandymas absoliučiai visiems žmonijai aktualių gyvybės mokslų technologijų vystytojams“, – teigia su aktualia informacija susipažinti į dviejų dienų virtualų renginį praėjusią savaitę verslo ir mokslo atstovus pakvietusios Mokslo, inovacijų ir technologijų agentūros (MITA) vadovas Gintas Kimtys.
Renginį atidarė su mokslo inovacijomis klinikinėje praktikoje susidurianti ir taikymo problemas iš arti žinanti moderatorė, gyvybės mokslų verslo konsultantė, VDU sveikatos ekonomikos doktorantė, Amerikos verslo rūmų valdybos vicepirmininkė Giedrė Kvedaravičienė. Ji kalbėjo apie barjerus, kuriuos mokslininkai ir verslas patiria per tyrimus. Priminusi, kad tyrimų etapai mokslininkų visuomenėje vadinami mirties slėniu, G. Kvedaravičienė rėmėsi globalia statistika: 95 proc. klinikinius tyrimus pasiekusių vaistų nepasiekia ligonių ir klinikinės praktikos, o net 50 proc. tyrimų žlunga trečioje klinikinių tyrimų stadijoje. Barjerų sąrašo viršuje – mokslinio turinio kokybė ir mokslinės kompetencijos. Tarp kitų svarbių priežasčių buvo paminėti: klinikinis aktualumas bei potencialus konkurencinis produkto išskirtinumas, tyrėjų bazė, multidiscipliniškumas komandose, techninis ekspertiškumas, bendradarbiavimas ir tarptautiškumas bei ekosistemos integralumas.
Lietuvos sveikatos mokslų universiteto prof. Vilma Petrikaitė pabrėžė ikiklinikinių tyrimų svarbą, mat dėl šiame etape neįvertintų įvairių vystomų medžiagų/vaistų tyrimo aspektų, „nubyrėjimas“ vėlesniuose etapuose yra itin didelis – iki 90 proc. Anot jos, pagrindinėmis to priežastimis ne pirmą dešimtmetį išlieka nepakankamas veiksmingumas ir pernelyg didelis toksiškumas, kurie dažnai neatskleidžiami pirminiuose etapuose naudojant netinkamus gyvūnų modelius ar neapgalvojus iš anksto visos tyrimų strategijos. Pranešimo metu profesorė pristatė jos vadovaujamo Ikiklinikinių tyrimų centro paslaugas, kuriame daugiausia ikiklinikinių tyrimų atlieka startuoliai. Atsižvelgiant į rinkos poreikį, centre vieno langelio principu koordinuojamos visos aktualios paslaugos, nes kompanijoms dažnai reikia pagalbos ne tik atlikti patį tyrimą, bet ir, pavyzdžiui, parinkti tinkamas tyrimų metodikas, įvertinti tiriamų medžiagų savybes. Profesorė taip pat užsiminė apie centro ryšį su klinikinių tyrimų su specialistais, kurio dėka dar ikiklinikinių tyrimų metu galima aptarti niuansus, būtinus sklandiems tyrimams vėliau.
„Visus 3 klinikinių tyrimų etapus pereina kiek daugiau nei 9 proc. medžiagų, o net 25 proc. nesėkmių lemia saugumo trūkumas ir toksiškumas”, – konstatavo Vilniaus universiteto Gyvybės mokslų centro atstovė dr. Daiva Baltriukienė. Jiapžvelgė pagrindinius medžiagos saugumo ir veiksmingumo įvertintimui naudojamus tyrimų modelius. Aptardama COVID-19 kontekste vykdomus tyrimus, mokslininkė pasakojo, kad antivirusinio vaisto remdesiviro tyrimai dar 2020 m. pavasarį prasidėjo būtent su pelėmis, viruso pažeidimų plitimui tirti plačiai naudojami žiurkėnai, o ieškant efektyvių vakcinų pasitelkiamos beždžionės. Visgi, dr. D. Baltriukienės teigimu, kadangi poveikis ir efektyvumas gyvūnams ir žmogui gali skirtis taip, kad net rinką jau pasiekęs produktas dėl šalutinių poveikių gali būti iš jos pašalintas, vis dažniau pasirenkamos alternatyvios galimybės: vėžinės ląstelių linijos, kamieninės ląstelės, organoidai, organai gardelėje. Jau pasitelkiamos ir įvairios audinių inžinerijos strategijos, pavyzdžiui, in vitro kuriami sintetiniai audiniai ar organai, pavyzdžiui oda.
Įmonių grupės „Experimentica“ įkūrėjas ir vadovas Giedrius Kalesnykas apžvelgė akių ligų ikiklinikinių tyrimų modelius ir jų pritaikymo galimybes klinikinėje praktikoje bei pasidalino „Experimentica“ mokslininkų atliktų tyrimų rezultatais.
Biomedicininių tyrimų kontekste nepamiršta ir atsakomybė prieš jų dalyvius. Advokatų kontoros „Ellex Valiunas“ asocijuotoji partnerė dr. Jevgenija Vienažindytė pasidalino pasauline statistika, kad dėl mokslo ir gydymo progreso į tyrimus ateina 33 proc. dalyvių, dar 29 proc. sutikimą duoda norėdami prisidėti prie gyvybių išsaugojimo, o savo sveikatos būklę pagerinti siekia tik 15 proc. savanorių. Pristatydama sutikimo formų pildymo tvarką, savanoriškai tyrime dalyvaujančių asmenų teises ir galimybes gauti kompensacijas bei žalos atlyginimą, teisininkė pabrėžė, kad pagrindinis biomedicininių tyrimų atlikimo principas – žmogaus interesai yra svarbesni už visuomenės ir mokslo interesus.
„Klinikiniai tyrimai – instrumentas, skirtas tam, kad mokslinių tyrimų rezultatai pasiektų gyvenimą. Net trečdalis visame pasaulyje vystančių klinikinių tyrimų atliekama JAV“, – teigė ankstyvų fazių klinikinių tyrimų centro „BIO1“ direktoriusmed. dr. Justinas Ivaška. Vertindamas situaciją Lietuvoje, jis konstatavo, kad sudėtingiausių – ankstyvosios klinikinių tyrimų fazės tyrimų yra gerokai mažiau nei vėlyvesnių fazių, tačiau inovatyvus mokslas tikrai turi ką perkelti į sekančius vystymo etapus, tad tikėtina, kad jų daugės. Ekspertas supažindino su klinikinio tyrimo organizavimu ir vykdymu, išsamiai pristatė dokumentų parengimo ir pasiruošimo tyrimui procesą. Kalbėdamas apie klinikinių tyrimų fazes pranešėjas akcentavo, kad neretai realybė nuo teorinio modelio skiriasi nuoseklumu – stengiantis, kad inovacijos kuo greičiau pasiektų kasdieninį gyvenimą, užsakovai įvairių fazių klinikinius tyrimus skirtinguose tyrimų centruose pagal nustatytus protokolus vykdo vienu metu, griežtai prižiūrint valstybinėms tarnyboms.
Vaistų kainos dydį lemiančias priežastis analizavo inovatyvius vaistinius preparatus kuriančios ir tiesiogiai klinikinius tyrimus visame pasaulyje atliekančios farmacinės kompanijos „Merck Sharp & Dohme“ klinikinių tyrimų vadovė Vitalija Baltramiejūnaitė. Pasak pranešėjos, visuomenėje populiari nuomonė, kad nauji vaistai yra brangūs tik todėl, kad jie vieninteliai tokie, be konkurencijos, todėl farmacinė kompanija gali sau leisti išsikelti kainas. Jos įsitikinimu, retassusimąsto, kas slypi po ta kaina ir kokių reikia investicijų tam, kad į rinką būtų paleistas inovatyvus vaistas. Siekiant išsklaidyti visuomenėje vyraujantį klinikinių tyrimų bei farmacijos pramonės „baubą“, būtina ją edukuoti skleidžiant kokybišką informaciją apie vaistų kūrimo industriją.
Apie pažangios terapijos vaistinius preparatus (PTVP) ir ligoninės išimtį, leidžiančią juos naudoti neturint pilnų klinikinių tyrimų, pasakojo biotechnologijų įmonės „Froceth“ kokybės vadovė Agnė Uogintienė. Jos vertinimu, naujos technologijos gana lėtai skinasi kelią Lietuvoje. Kaip padėti pacientui pažangiais vaistiniais preparatais, kokie jų privalumai, domisi tik nedaugelis gydytojų. Kadangi už preparato kokybę atsako jį sertifikuojantis gamintojas, o atsakomybė dėl taikymo tenka individualiai paciento situaciją vertinančiam ir gydymą skiriančiam gydytojui, tai daro didelę įtaką šių vaistinių preparatų prieinamumui pacientams.
Medicinos priemonių „komerciniams“ klinikiniams tyrimams keliamus reikalavimus ir jų atlikimo niuansus aptarė Valstybinės akreditavimo sveikatos priežiūros veiklai tarnybos atstovė Jolanta Karavackaitė. Biomedicininių tyrimų etinės priežiūros sistemą, leidimus išduodančių institucijų kompetencijos sritis, teisinį reglamentavimą ir Biomedicininių tyrimų etikos įstatymo taikymo ypatumus pristatė Lietuvos bioetikos komiteto direktorė, Europos Komisijos mokslinių tyrimų vertinimo ekspertė Asta Čekanauskaitė. Kalbėdama apie Lietuvos mokslininkų ir įmonių inicijuojamų biomedicininių tyrimų teikiamų paraiškų kokybę, ji „šviežių“ protų galimybes vertino optimistiškai ir džiaugėsi besikeičiančia tendencija: 2010 m. biomedicininiams tyrimams išduoti tik 77 leidimai, o pernai – jau 214.
„Pastaruoju metu ES atliekamų klinikinių vaistinių preparatų tyrimų skaičius mažėja, ES tenka konkuruoti su kitais pasaulio regionais“, – teigė Valstybinės vaistų kontrolės tarnybos prie LR SAM Vaistų registracijos skyriaus vyresnysis patarėjas dr. Arūnas Vaitkevičius. Renginio dalyvius jis supažindino su Klinikinių tyrimų reglamento (ES) Nr. 536/2014, nustatančio naują, lanksčią leidimų atlikti klinikinius tyrimus išdavimo procedūrą, naujovėmis. 2021 m. pabaigoje pradėjus taikyti Reglamentą, jos taps aktualios tiek tyrimų užsakovams ar jų atstovams, tiek ir tyrėjams.
Diskusijos metu ekspertai aptarė itin svarbius klausimus. Kad ikikinikiniai tyrimai būtų vykdomi sėkmingai, ypač svarbi struktūrizuota ir aiški informacija apie visoje Lietuvoje taikomus tyrimų modelius, siūlomas paslaugas, nes dabarkompanijos tarp jų pasiklysta. Taip pat buvo įvardintas poreikis, kad bent vienoje iš institucijų ar centrų tyrimus su gyvūnais atliekanti laboratorija atitiktų Geros laboratorinės praktikos (GLP) reikalavimus.
„Nors gyvybės mokslų industrija į strateginius dokumentus ir finansinius mechanizmus kelią skynėsi ilgai, šiandien gyvybės mokslų inovacijos yra viena geidžiamiausių valstybės investicijų“, – kviesdama kreiptis į MITA projekto „Gyvybės mokslų industrijos plėtros skatinimas“ konsultantus su turimais iššūkiais bei klausimais ir naudotis MITA finansavimo priemonėmis“ akcentavo gyvybės mokslų industrijos inovacijų vadybininkė dr. Lina Kisielė.
